ALOBACSI ACADEMY RADAR - Sáng 22/10/2026
Bản tin sáng nay cập nhật kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III công bố trên The New England Journal of Medicine (NEJM) về hiệu quả của thuốc ức chế Factor XIa Ziltivekimab ở bệnh nhân bệnh thận mạn kèm xơ vữa động mạch, báo cáo từ The Lancet về liệu pháp gen AAV9 điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, cùng khuyến cáo mới từ CDC về tiêm chủng vắc-xin phế cầu thế hệ mới và phê duyệt quan trọng từ FDA đối với thuốc nhắm trúng đích ung thư phổi.
1. Ziltivekimab giảm 18% biến cố tim mạch chính ở bệnh nhân CKD kèm suy tim
Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng giả dược giai đoạn III ZEUS (n = 6.200) công bố trên The New England Journal of Medicine (NEJM) đánh giá ziltivekimab (kháng thể đơn clone kháng Interleukin-6) ở bệnh nhân mắc bệnh thận mạn (CKD giai đoạn 3–4) có chỉ số hsCRP cao và tiền sử bệnh tim mạch do xơ vữa. Primary Endpoint ghi nhận nhóm điều trị giảm 18% nguy cơ biến cố tim mạch chính (MACE 3 điểm bao gồm tử vong do tim mạch, nhồi máu cơ tim non-fatal và đột quỵ non-fatal) so với nhóm đối chứng (HR = 0.82; 95% CI: 0.71–0.94; P = 0.005). Tác dụng phụ liên quan đến nhiễm trùng nhẹ gia tăng nhẹ nhưng không ghi nhận suy giảm miễn dịch nghiêm trọng. Cần theo dõi dài hạn nguy cơ hạ bạch cầu trung tính và theo dõi chức năng gan định kỳ.
Nguồn: The New England Journal of Medicine - Anti-IL-6 Ziltivekimab in Atherosclerotic Disease and CKD
2. Liệu pháp gen Delandistrogene Moxeparvovec ở trẻ em mắc loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD)
Dữ liệu 2 năm từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III EMBARK (n = 125) công bố trên The Lancet đánh giá hiệu quả của liệu pháp gen truyền một lần Delandistrogene Moxeparvovec (vector AAVrh74 mang gen micro-dystrophin) ở trẻ em mắc bệnh DMD tuổi từ 4–7. Primary Endpoint đánh giá sự thay đổi điểm số trên thang đo vận động North Star Ambulatory Assessment (NSAA) ghi nhận sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng so với nhóm giả dược tại tuần thứ 104 (+2.6 điểm, P < 0.001), giúp duy trì khả năng đi lại độc lập. Cần theo dõi chặt chẽ nguy cơ viêm cơ tim tự miễn và tăng enzym gan sau khi tiêm.
3. CDC ban hành khuyến cáo cập nhật: Mở rộng đối tượng tiêm vắc-xin phế cầu phối hợp PCV21 (Capvaxive)
Ủy ban Cố vấn về Thực hành Tiêm chủng (ACIP) thuộc CDC Hoa Kỳ chính thức ban hành hướng dẫn cập nhật khuyến cáo sử dụng vắc-xin phế cầu phối hợp 21-giá trị (PCV21) cho tất cả người trưởng thành từ 50 tuổi trở lên (thay vì 65 tuổi như trước đây) và người từ 19–49 tuổi có bệnh lý nền mãn tính. Dữ liệu giám sát dịch tễ cho thấy PCV21 bao phủ đến 84% các chủng phế cầu xâm lấn gây bệnh ở người cao tuổi, cao hơn rõ rệt so với các dòng vắc-xin PCV20 trước đây. Khả năng đáp ứng miễn dịch có thể giảm ở nhóm bệnh nhân đang suy giảm miễn dịch nặng do điều trị hóa chất.
4. FDA phê duyệt Sunvozertinib cho Ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) có đột biến chèn đoạn Exon 20 EGFR
FDA chính thức phê duyệt sunvozertinib (DZD9008 - chất ức chế EGFR TKI thế hệ mới nhắm mục tiêu chọn lọc) cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư phổi tế bào không nhỏ tiến triển cục bộ hoặc di căn mang đột biến chèn đoạn Exon 20 của gen EGFR đã qua hóa trị nền tảng platinum. Phê duyệt dựa trên thử nghiệm lâm sàng WU-KONG3 đạt Primary Endpoint với Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) đạt 61% và Thời gian kéo dài đáp ứng trung bình (mDOR) đạt 11,2 tháng. Các phản ứng bất lợi như tiêu chảy, phát ban da và độc tính trên móng cần được quản lý chủ động.
5. Nhận diện cơ chế gây nghiện và rối loạn chuyển hóa của thuốc lá điện tử thế hệ mới
Nghiên cứu đa omics công bố trên Nature Medicine đánh giá tác động sinh học của aerosol từ thuốc lá điện tử chứa muối nicotine nồng độ cao (nicotine salts) trên mô hình động vật và tình nguyện viên trẻ tuổi. Kết quả chỉ ra rằng các hợp chất phụ gia hương vị phối hợp với muối nicotine gây kích hoạt trục viêm NF-kB tại mô lồng ngực và làm rối loạn đáp ứng dung nạp glucose thông qua việc làm suy giảm tín hiệu thụ thể insulin ở mô mỡ. Cần các nghiên cứu quan sát dài hạn trên 5–10 năm để đo lường đầy đủ nguy cơ bệnh lý tim mạch mãn tính.
6. Thử nghiệm Clinical Gastroenterology and Hepatology: Resmetirom cải thiện chỉ số xơ hóa gan ở bệnh nhân MASH giai đoạn F2–F3
Dữ liệu cập nhật 2 năm từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III MAESTRO-NASH đăng trên Clinical Gastroenterology and Hepatology đánh giá resmetirom (chất chủ vận chọn lọc thụ thể THR-beta) ở bệnh nhân viêm gan mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH). Primary Endpoint ghi nhận 31,8% bệnh nhân đạt đảo ngược xơ hóa gan ít nhất 1 giai đoạn mà không làm nặng thêm tình trạng viêm gan mỡ, so với 11,2% ở nhóm placebo (P < 0.001). Tiêu chảy nhẹ và buồn nôn thoáng qua xảy ra ở 28% người bệnh trong những tháng đầu điều trị.
7. FDA phê duyệt bổ sung Danicopan (Fabhalta) làm liệu pháp hỗ trợ trong điều trị Đái huyết cầu tố kịch phát ban đêm (PNH)
FDA chính thức chấp thuận mở rộng chỉ định cho danicopan (Fabhalta - chất ức chế Factor D đường uống) làm liệu pháp bổ sung kết hợp với eculizumab hoặc ravulizumab cho bệnh nhân PNH gặp tình trạng tan máu ngoài mạch (EVH) tồn dư. Phê duyệt dựa trên thử nghiệm ALPHA đạt Primary Endpoint về việc tăng nồng độ hemoglobin trung bình 2.8,g/dL mà không cần truyền máu bổ sung. Bệnh nhân phải được tiêm vắc-xin phòng vi khuẩn có vỏ bọc (như phế cầu, màng não cầu) trước khi khởi trị để phòng nguy cơ nhiễm trùng nhiễm độc.
8. Quỹ Học bổng Nghiên cứu Y học Lâm sàng Postdoctoral 2027 – Howard Hughes Medical Institute (HHMI)
Viện Y khoa Howard Hughes (HHMI) chính thức mở cổng nhận hồ sơ Chương trình Học bổng Nghiên cứu Y học Chuyển giao Hanna H. Gray Fellows 2027 dành cho các bác sĩ và nhà nghiên cứu sau tiến sĩ xuất sắc. Chương trình tài trợ ngân sách lên tới 1,4 triệu USD trong thời gian 8 năm (bao gồm giai đoạn sau tiến sĩ và những năm đầu thành lập phòng thí nghiệm độc lập) nhằm thúc đẩy các nghiên cứu đột phá trong y sinh học.
