ALOBACSI ACADEMY RADAR - Sáng 30/10/2026
1. Liệu pháp Gen AAV9-NUDT15 khôi phục độ nhạy thị giác ở bệnh nhân mù bẩm sinh Leber (LCA)
Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên giai đoạn I/II (n = 24) công bố trên The New England Journal of Medicine (NEJM) đánh giá tính an toàn và hiệu quả của việc tiêm dưới võng mạc vector AAV9 mang gen NUDT15 lành ở bệnh nhân mắc hội chứng mù bẩm sinh Leber thể 15. Primary Endpoint về tính an toàn được đảm bảo; đồng thời ghi nhận 70.8% bệnh nhân ở nhóm liều trung bình và cao đạt cải thiện có ý nghĩa thống kê về điểm số thị lực (BCVA) và khả năng định vị trong không gian thiếu sáng sau 52 tuần. Hạn chế: Phản ứng viêm màng nho nhẹ xuất hiện ở 20% bệnh nhân đòi hỏi kiểm soát bằng steroid nhỏ mắt; cần theo dõi độ bền đáp ứng kéo dài.
2. WHO ban hành Báo cáo chiến lược: Khuyến cáo cập nhật về phác đồ ngắn ngày điều trị bệnh lao kháng đa thuốc (MDR-TB)
Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) chính thức xuất bản Hướng dẫn Lâm sàng Y tế Công cộng mới khuyến nghị áp dụng toàn cầu phác đồ uống hoàn toàn 6 tháng (BPaLM: Bedaquiline, Pretomanid, Linezolid và Moxifloxacin) cho bệnh nhân lao kháng rifampicin hoặc kháng đa thuốc. Guideline ghi nhận phác đồ BPaLM giúp tăng tỷ lệ chữa khỏi lên 89% và rút ngắn thời gian điều trị so với phác đồ 9–18 tháng truyền thống. Hạn chế: Cần giám sát chặt chẽ nguy cơ độc tính thần kinh ngoại biên và suy tủy do Linezolid.
3. FDA phê duyệt Zenocutuzumab cho ung thư tụy và ung thư phổi có biến đổi gen NRG1 Fusion
FDA chính thức phê duyệt zenocutuzumab-zbco (kháng thể hướng đích kép HER2/HER3) cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư tuyến tụy tiến triển/di căn hoặc ung thư phổi tế bào không nhỏ (NSCLC) mang biến đổi hòa hợp gen NRG1 (NRG1 fusion) đã qua điều trị phác đồ toàn thân chuẩn. Phê duyệt dựa trên thử nghiệm eBRaCE đạt Primary Endpoint với Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) đạt 42% ở ung thư tụy và 37% ở NSCLC, với Thời gian kéo dài đáp ứng trung bình (mDOR) đạt 12,5 tháng. Hạn chế: Phản ứng liên quan đến truyền thuốc (IRR) và tiêu chảy là các tác dụng phụ thường gặp cần được dự phòng.
4. Tương quan giữa mức độ tiêu thụ thực phẩm chế biến siêu kỹ (UPF) và nguy cơ bệnh thận mạn
Nghiên cứu thuần tập tiến cứu trên 110.000 người trưởng thành (độ tuổi 40–69) theo dõi trong 12 năm công bố trên JAMA Internal Medicine đánh giá mối liên quan giữa tỷ lệ khẩu phần thực phẩm UPF và tốc độ suy giảm độ lọc cầu thận (eGFR). Kết quả chỉ ra rằng nhóm tiêu thụ UPF cao nhất (>30% năng lượng hàng ngày) có nguy cơ phát triển bệnh thận mạn (CKD) cao hơn 28% (HR = 1.28; 95% CI: 1.18–1.39) và gia tăng đạm niệu so với nhóm tiêu thụ thấp nhất. Hạn chế: Thiết kế quan sát chưa thể khẳng định hoàn toàn quan hệ nguyên nhân - kết quả; dữ liệu khẩu phần dựa trên nhật ký ghi nhớ 24 giờ.
5. Phát hiện chất ức chế tiểu phân tử chọn lọc thụ thể NLRP3 ngăn ngừa cơn Bão Inflammasome
Nghiên cứu hóa sinh dược lý công bố trên Nature Chemical Biology giới thiệu hợp chất tiêm NBC-122 có khả năng gắn kết chọn lọc miền NACHT của phức hợp NLRP3 inflammasome. Thử nghiệm trên mô hình động vật sốc nhiễm trùng và tổn thương phổi cấp cho thấy NBC-122 ức chế hoàn toàn sự phóng thích Interleukin-1 beta và IL-18 mà không gây ảnh hưởng đến hoạt tính của các phức hợp inflammasome khác (NLRC4, AIM2). Hạn chế: Cần các thử nghiệm độc tính giai đoạn tiền lâm sàng bổ sung trước khi tiến hành thử nghiệm Phase I trên người.
Nguồn: Nature Chemical Biology - Selective Small-Molecule Inhibition of the NLRP3 Inflammasome NACHT Domain
6. Liệu pháp kháng thể - thuốc ADC nhắm trúng đích TROP2 trong ung thư đại trực tràng kháng phác đồ chuẩn
Dữ liệu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II công bố trên Clinical Cancer Research đánh giá sacituzumab tirumotecan (ADC nhắm trúng đích TROP2 mang đầu tải ức chế topoisomerase I) ở 68 bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn tiến triển đã thất bại với ít nhất 2 phác đồ hóa trị. Primary Endpoint đạt kết quả tích cực với tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) đạt 33,8% và Thời gian sống thêm không tiến triển (PFS trung bình) đạt 6,1 tháng. Hạn chế: Độc tính bạch cầu trung tính độ 3/4 xuất hiện ở 22% bệnh nhân, đòi hỏi sử dụng chỉ số kích thích bạch cầu (G-CSF) dự phòng.
7. So sánh hiệu quả can thiệp động mạch vành qua da (PCI) hỗ trợ bởi AI và hình ảnh học IVUS
Nghiên cứu thử nghiệm ngẫu nhiên đối chứng (RCT, n = 1.450) đăng trên Circulation: Cardiovascular Interventions so sánh chiến lược đặt stent động mạch vành được tối ưu hóa bằng thuật toán AI định vị diện tích tự động dựa trên IVUS với phương pháp IVUS truyền thống do bác sĩ phân tích độc lập. Tại thời điểm 12 tháng, nhóm PCI hỗ trợ bởi AI có tỷ lệ tái hẹp trong stent hoặc tổn thương mạch đích (TLR) giảm 35% (2,1% vs 3,2%; P = 0.02). Hạn chế: Thuật toán AI cần được đào tạo đồng bộ trên nhiều chủng loại máy IVUS khác nhau.
8. Quỹ Học bổng Nghiên cứu Y học Y tế Công cộng Postdoctoral Fellowships 2027 – Fogarty International Center (NIH)
Trung tâm Quốc tế Fogarty thuộc Viện Y tế Quốc gia Mỹ (NIH) chính thức mở cổng nhận hồ sơ Chương trình Học bổng Nghiên cứu Sau Tiến sĩ Y tế Toàn cầu (Global Health Equity Scholars) cho khóa 2027. Chương trình tài trợ toàn phần lương, kinh phí nghiên cứu và hướng dẫn chuyên môn 1-1 cho các bác sĩ và nhà khoa học trẻ tại các nước đang phát triển trong lĩnh vực bệnh truyền nhiễm, bệnh phi truyền nhiễm và dịch tễ học.
