Thuốc sinh học mới giúp giảm khoảng 30% đợt cấp COPD trong hai thử nghiệm pha III

Theo. Reuters ngày 9/9, thuốc được nghiên cứu là tozorakimab, một kháng thể đơn dòng nhắm vào interleukin-33 (IL-33) - protein tham gia vào quá trình viêm đường thở và rối loạn chất nhầy trong COPD. Kết quả đầy đủ đồng thời được trình bày tại Hội nghị Hô hấp châu Âu (ERS) 2026 và công bố trên New England Journal of Medicine. 

Từ khoảng 2 đợt cấp xuống còn 1,4 đợt mỗi năm

OBERON và TITANIA là hai thử nghiệm pha III, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược. Tổng cộng 2.306 người bệnh tham gia hai nghiên cứu, bao gồm người đang hút hoặc đã bỏ thuốc lá, với nhiều mức eosinophil máu và mức độ suy giảm chức năng phổi khác nhau.

Người tham gia đều mắc COPD có triệu chứng và từng trải qua ít nhất 2 đợt cấp trung bình hoặc một đợt cấp nặng trong vòng 12 tháng trước nghiên cứu. Họ tiếp tục điều trị hít duy trì tiêu chuẩn, đồng thời được dùng tozorakimab 300 mg hoặc giả dược mỗi 4 tuần trong 52 tuần.

Trong quần thể chính gồm những người đã bỏ thuốc lá, tozorakimab giúp giảm 29% đợt cấp COPD trung bình hoặc nặng trong OBERON và 34% trong TITANIA so với giả dược. Khi tính cả người đang và đã từng hút thuốc, mức giảm lần lượt là 30% và 29%.

Reuters cho biết ở quần thể gồm người đang và từng hút thuốc, tỷ lệ đợt cấp trung bình hoặc nặng hàng năm ở nhóm tozorakimab là 1,41 và 1,44 đợt/người/năm trong hai thử nghiệm, so với 2,00 và 2,03 đợt ở nhóm giả dược.

Từ khoảng 2 đợt cấp xuống còn 1,4 đợt mỗi năm

OBERON và TITANIA là hai thử nghiệm pha III, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược. Tổng cộng 2.306 người bệnh tham gia hai nghiên cứu, bao gồm người đang hút hoặc đã bỏ thuốc lá, với nhiều mức eosinophil máu và mức độ suy giảm chức năng phổi khác nhau.

Người tham gia đều mắc COPD có triệu chứng và từng trải qua ít nhất 2 đợt cấp trung bình hoặc một đợt cấp nặng trong vòng 12 tháng trước nghiên cứu. Họ tiếp tục điều trị hít duy trì tiêu chuẩn, đồng thời được dùng tozorakimab 300 mg hoặc giả dược mỗi 4 tuần trong 52 tuần.

Trong quần thể chính gồm những người đã bỏ thuốc lá, tozorakimab giúp giảm 29% đợt cấp COPD trung bình hoặc nặng trong OBERON và 34% trong TITANIA so với giả dược. Khi tính cả người đang và đã từng hút thuốc, mức giảm lần lượt là 30% và 29%.

Reuters cho biết ở quần thể gồm người đang và từng hút thuốc, tỷ lệ đợt cấp trung bình hoặc nặng hàng năm ở nhóm tozorakimab là 1,41 và 1,44 đợt/người/năm trong hai thử nghiệm, so với 2,00 và 2,03 đợt ở nhóm giả dược.

Vì sao giảm đợt cấp COPD lại quan trọng?

COPD là bệnh hô hấp tiến triển mạn tính, thường gây khó thở, ho kéo dài và tăng tiết đờm. Tuy nhiên, mục tiêu điều trị không chỉ là giúp người bệnh dễ thở hơn trong sinh hoạt hàng ngày.

Ngăn ngừa các đợt cấp là một trong những mục tiêu quan trọng của điều trị COPD. Mỗi đợt cấp có thể khiến triệu chứng đột ngột xấu đi, làm tăng nguy cơ phải cấp cứu hoặc nhập viện, đồng thời liên quan đến tiến triển bệnh và nguy cơ xuất hiện những biến cố tiếp theo.

TS Frank Sciurba - Đại học Pittsburgh, trưởng nhóm nghiên cứu, cho biết giảm đợt cấp đặc biệt quan trọng bởi những lần bệnh bùng phát có thể ảnh hưởng sâu sắc đến sức khỏe, chất lượng cuộc sống và kết quả lâu dài của người mắc COPD.

Một điểm đáng chú ý khác là lợi ích của tozorakimab được ghi nhận trên nhiều ngưỡng eosinophil máu. Trong phân tích gộp, mức giảm đợt cấp là 23% ở nhóm eosinophil dưới 150 tế bào/µL, 34% ở nhóm từ 150 trở lên và 43% ở nhóm từ 300 trở lên.

Chưa phải thuốc người bệnh có thể tự sử dụng

Về an toàn, tozorakimab nhìn chung được dung nạp tốt trong hai thử nghiệm pha III. Tuy nhiên, đây vẫn là thuốc đang trong quá trình nghiên cứu và xem xét cấp phép, chưa được phê duyệt để điều trị COPD. Hồ sơ của thuốc hiện đang được các cơ quan quản lý tại Mỹ, châu Âu và Trung Quốc đánh giá.

Đáng lưu ý, OBERON và TITANIA là các thử nghiệm do AstraZeneca - đơn vị phát triển tozorakimab - tài trợ. Vì vậy, dù kết quả giảm khoảng 29-34% đợt cấp COPD là tín hiệu tích cực, dữ liệu vẫn cần được các cơ quan quản lý đánh giá đầy đủ về hiệu quả và lợi ích - nguy cơ trước khi thuốc có thể được đưa vào sử dụng. Những dữ liệu theo dõi dài hạn cũng cần thiết để làm rõ độ an toàn của liệu pháp này.

Do đó, kết quả nghiên cứu không đồng nghĩa người mắc COPD hiện có thể sử dụng tozorakimab hoặc thay đổi phác đồ đang điều trị. Người bệnh vẫn cần dùng thuốc hít theo chỉ định, không tự ngừng hoặc tăng giảm liều. Nếu vẫn thường xuyên xuất hiện đợt cấp dù tuân thủ điều trị, cần trao đổi với bác sĩ để đánh giá lại tình trạng bệnh và lựa chọn phương án phù hợp.